През последните два дни консултативният комитет на FDA гласува за двете генни терапии на Bluebird, Beti cel и Eli cel. Въпреки че документите, публикувани във вторник, показват, че учените предпазливо подкрепят терапията с Beti cel (zynteglo) и са скептични към Eli cel, генна терапия за болести, свързани с загуба на мозъка. Въпреки това, за "ползва ли Eli cel повече от риска при която и да е подгрупа деца с ранна церебрална адренолевкодистрофия?" Резултатите от гласуването на членовете на ctgtac бяха 15 за и 0 против.
Въпреки положителния вот, все още не е известно как FDA ще вземе окончателно решение. FDA ще вземе окончателно решение относно одобрението на Beti cel и Eli cel съответно на 19 август и 16 септември.
Неговото решение ще определи съдбата на Bluebird, ще оформи методите за изследване и развитие на други генни терапии и по-вероятно ще промени методите за лечение на две генетични заболявания.
Сега, след години на изследвания и милиарди долари инвестиции, Bluebird biology има недостиг на средства или доведе до фалит на компанията в рамките на една година. Ако тези две генни терапии бъдат одобрени, това означава, че организмите Bluebird ще продължат да оцеляват, което също благоприятства развитието на генна терапия за редки заболявания.
Преди това Beti cel и Eli cel получиха крайъгълни одобрения в Европа, но производствените пречки и трудностите при получаване на възстановяване принудиха Bluebird да се оттегли от пазара и да затвори бизнеса си там. Само няколко пациенти са получили и двете лечения. В Съединените щати разногласия с FDA относно производствените тестове на два пъти отложиха плана на Bluebird да потърси одобрение за бета клетки и забавиха напредъка на друга генна терапия за сърповидни клетки при кръвни заболявания. Първоначално FDA отхвърли заявлението на Bluebird и партньора Bristol Myers Squibb за третото лекарство, споменато от leschly, клетъчна терапия за мултиплен миелом, което най-накрая беше одобрено в началото на 2021 г.
Закъсненията и неуспехите са особено скъпи за Bluebird. Пазарната му стойност беше близо до 10 милиарда щатски долара в началото на 2018 г., а сега е спаднала до малко над 250 милиона щатски долара. Компанията ще премести централата си от Кеймбридж в Съмървил, Масачузетс, за да спести пари и каза през април, че ще освободи около една трета от служителите си.
Намаляването на разходите обаче е само капка в чашата. Bluebird загуби стотици милиони долари през тримесечието на тази година, а наличните средства са само 267 милиона долара. Всеки спекулира дали може да изкара прехраната си през следващата година.
Следователно оцеляването на Bluebird зависи от това дали FDA одобрява Beti cel и Eli cel. Одобрението и на двете ще позволи на Bluebird да печели пари не само от търговски продажби, но и от сертификата за приоритетен преглед, предоставен от FDA, който обикновено е на стойност около 100 милиона долара.
Съображения за сигурност
Въпреки това, генната терапия на Bluebird може да не бъде одобрена от FDA, тъй като те са имали проблеми с безопасността през последната година.
През февруари 2021 г. беше обявено спиране на клинично изпитване върху сърповидни клетки, тъй като двама лекувани пациенти развиха левкемия като рак. Впоследствие FDA спря клиничното изпитване.
По-късно компанията установи, че няма ясна връзка между случаите на левкемия и тяхното лечение. През юни 2021 г. FDA отмени своето задължително спиране на изпитванията.
Но след това през август FDA спря клиничното изпитване на Eli cel, тъй като Bluebird съобщава за рак на костния мозък с миелодиспластичен синдром при пациент, получаващ генна терапия с Eli cel. Впоследствие двама пациенти, получаващи генна терапия с Eli cel, са диагностицирани с остра миелоидна левкемия и миелодиспластичен синдром (MDS). Две от тях са пряко свързани с лечението, а другото се счита за много вероятно свързано с лечението.
Ползи и рискове
С оглед на тази ситуация FDA и нейните консултанти трябва да претеглят рисковете за безопасността и ползите от генната терапия Bluebird.
FDA изглежда подкрепя повече Beti cel, което кара пациентите с таласемия да не се нуждаят от редовно кръвопреливане, което намалява честотата на усложнения, свързани с хронично кръвопреливане. Въпреки това FDA поиска от своите консултанти да претеглят риска от рак на пациентите, наблюдавани в проучванията на Bluebird Eli cel и сърповидноклетъчна терапия.
резюме
Ако генната терапия на Bluebird бъде одобрена, Eli cel и Beti cel ще станат третата и четвъртата генна терапия за генетични заболявания, одобрени в Съединените щати след luxturna на Roche и zolgensma на Novartis.
Въпреки процъфтяващите инвестиции в генна терапия, много компании преструктурират изследванията си, съкращават разходи или съкращават персонал в лицето на спада на пазара. Така че пазарът има спешна нужда от добра новина, която да стимулира развитието. Нека очакваме с нетърпение резултата от одобрението на FDA
