Наскоро Pfizer обяви, че нейното изследване на ключово лекарство за сърповидно-клетъчна болест (SCD), Inclacumab, не успява да отговори на основната крайна точка във фазата III Thrive-131. Този неуспех хвърля сянка върху стратегическите планове на Pfizer в тази терапевтична област.
Проучването на фазата III процъфтява - 131 е предназначено да оцени ефикасността на инбокумаб за намаляване на честотата на вазооклузивни кризи (ЛОС). Резултатите не показват статистически значима разлика в скоростта на ЛОС между групата Inclacumab и групата на плацебо, което показва, че лекарството не е постигнало предвидената си клинична полза.
Болестта на сърповите клетки (SCD) е наследствено кръвно разстройство, причинено от аномалия в молекулите на хемоглобин, което води до деформация на червените кръвни клетки в сърпов форма. Това нарушава притока на кръв и доставката на кислород, което често води до симптоми като силна болка и анемия. Пациентите често се сблъскват с внезапни здравни кризи, които налагат тежка физическа, емоционална и финансова тежест както на хората, така и на техните семейства.
Поглеждайки назад към усилията на Pfizer при лечението на SCD, през август 2022 г. компанията придоби глобални кръвни терапевтици (GBT) за обща стойност на транзакцията от 5,4 милиарда долара, предимно за получаване на достъп до портфолиото на GBT от три лекарства за сърповидно -клетъчна болест -, включително Inclacumab.
За съжаление, другите две лекарства в портфолиото, Oxbryta и Osevelotor, също не са достигнали очаквания.
Oxbryta (Voxelotor) е алостеричен модулатор на хемоглобин, който е одобрен от FDA през 2019 г. за лечение на SCD, отбелязвайки значителен пробив в полето по това време. През септември 2024 г. обаче Pfizer обяви глобалното оттегляне на Oxbryta. Това решение последва клинични и регулаторни данни, разкриващи, че пациентите, приемащи Окббрита, са имали смъртност три пъти по -висока от тези на плацебо, което води до опасения относно риска - профил на полза и в крайна сметка води до прекратяването му.
Osevelotor (GBT60110), следващият - генерира инхибитор на полимеризацията на хемоглобин S (също придобит чрез GBT сделката), първоначално показа обещание в ранни проучвания. През декември 2024 г. обаче FDA предизвика опасения за безопасността, което доведе до частично клинично задържане на неговото изпитване на фаза III. До май 2025 г. беше потвърдено, че проучването на фаза III е напълно спряно.
Тези неуспехи подчертават сложността и предизвикателствата на развитието на ефективни лечения за сърповидно -клетъчни заболявания.
Въпреки разочарованията от Inclacumab и други изследователски лекарства, глобалните изследователски усилия в SCD терапевтиците продължават. Учените и фармацевтичните компании остават ангажирани да усъвършенстват нови лечения, предлагайки надежда за подобрени резултати и по -добро качество на живот на пациентите с това инвалидизиращо състояние.
